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《2023中国罕见病行业趋势观察报告》回顾梳理中国罕见病在诊断、用药、保障、特医食品及创新服务等方面的发展，概述这一领域在过去面临的问题和取得的进步，并对中国罕见病综合服务体系提出展望。
2月25日，该报告由病痛挑战基金会联合弗若斯特沙利文发布。
罕见病药物可及性提高，70%治疗药物纳入医保
“截至目前，基于《第一批罕见病目录》，已有103种药物在中国上市，涉及47种罕见病。其中73种药物已纳入医保，涉及31种罕见病。”病痛挑战基金会信息研究总监郭晋川在报告发布会上介绍，目录外的高值药保障仍是患者用药可及的核心痛点，目前有16种罕见病的全部治疗药物均未纳入医保，其中13种药物属于高值药，年治疗费用多为几十万到上百万。
81款罕见病药物正处于临床试验或上市申请阶段
沙利文大中华区合伙人兼董事总经理毛化介绍了六类鼓励罕见病药物研发及审评审批的政策举措，包括鼓励罕见病疾病药物研发、优先审评审批、豁免临床试验、给予减税优惠、纳入临时进口和市场独占期。受益于利好政策，毛化指出，“基于《第一批罕见病目录》，中国已有81款罕见病药物正处于临床试验或上市申请阶段，其中46款药物为本土自主研发。”
地方罕见病保障机制探索新方向，各地已有超过250款普惠险产品上市
报告指出，2022年，各地已经有超过250款保险产品上市，普惠险将成为目录外罕见病创新药保障的重要主体之一。
未来的普惠险产品，将在罕见病的专门保险责任设计方面有所倾向。一方面，通过普惠险的药品谈判，动态纳入在我国已上市却仍未纳入医保的罕见病高值药品，部分满足患者的用药可及；另一方面，通过政策要求，确定普惠险产品在罕见病责任的理赔上限，报销比例及既往症要求等，在保证普惠险可持续发展的基础上，部分满足患者持续规范用药的需求。
责编：谷雨微
